Huế: Ghép tủy cứu sống ba bệnh nhi mắc bệnh hiểm nghèo

Bệnh nhi Nguyễn Trần Phúc V., 11 tuổi, quê Vĩnh Long, được chẩn đoán Beta-Thalassemia từ khi mới 4 tháng tuổi. Suốt nhiều năm, em phải truyền máu định kỳ mỗi 3 - 4 tuần và điều trị thải sắt từ năm 4 tuổi. Sau khi tiếp cận thông tin về các ca ghép tủy điều trị Thalassemia thành công tại Huế, gia đình đưa cháu đến thăm khám. Kết quả xét nghiệm cho thấy bệnh nhi phù hợp hoàn toàn HLA 12/12 với anh trai ruột. Sau hội chẩn toàn viện, các bác sĩ đã xây dựng phác đồ và tiến hành ghép tế bào gốc đồng loại thành công cho bệnh nhi.

Hai bệnh nhi còn lại được ghép tế bào gốc tự thân để điều trị u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao. Trường hợp Nguyễn Minh H., 4 tuổi, đến từ TP.HCM, phát hiện bệnh năm 2025 sau khi nhập viện vì sốt kèm đau chân, không thể đi lại. Qua thăm khám, bệnh nhi được chẩn đoán u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao. Sau điều trị hóa chất, bệnh nhi có chỉ định ghép tế bào gốc tự thân nhưng quá trình thu thập tế bào gốc ban đầu chưa đạt yêu cầu. Khi chuyển đến Bệnh viện Trung ương Huế, các bác sĩ đã điều chỉnh phương án, thu thập tế bào gốc và thực hiện ca ghép thành công.

Bệnh nhi Đinh Hoàng Bảo A., 3 tuổi, quê Lâm Đồng, nhập viện với khối u lớn vùng bụng, được chẩn đoán u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao. Sau quá trình điều trị qua nhiều tuyến, cháu được chuyển đến Bệnh viện Trung ương Huế để ghép tế bào gốc tự thân và hiện đã phục hồi tốt, sức khỏe ổn định.

Ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị triệt để đối với bệnh nhi Thalassemia thể phụ thuộc truyền máu, đồng thời giúp kéo dài sự sống cho trẻ mắc các bệnh lý u đặc như u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao.

Tại Việt Nam, mỗi năm có khoảng 2.000 - 2.500 trẻ được chẩn đoán mắc Thalassemia thể nặng, phải điều trị lâu dài bằng truyền máu và thải sắt, đối mặt với nhiều biến chứng ảnh hưởng đến tim, gan, thận, nội tiết và sự phát triển toàn diện. Việc tiếp cận kỹ thuật ghép tế bào gốc tạo máu giúp người bệnh có cơ hội thoát khỏi phụ thuộc truyền máu, hướng tới cuộc sống bình thường.

Là bệnh viện hạng đặc biệt trực thuộc Bộ Y tế, Bệnh viện Trung ương Huế nhiều năm qua giữ vai trò tiên phong trong triển khai các kỹ thuật y khoa chuyên sâu, đặc biệt trong lĩnh vực ghép tạng và ghép tế bào gốc. Từ năm 2019, bệnh viện triển khai ghép tế bào gốc ở trẻ em, bắt đầu với các bệnh lý u đặc như u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao, u nguyên bào võng mạc di căn và lymphoma tái phát, sau đó mở rộng sang ghép đồng loại điều trị Thalassemia. Đáng chú ý, đơn vị đã thực hiện ghép bất đồng nhóm máu với kỹ thuật giải mẫn cảm lần đầu tiên tại Việt Nam.

Từ tháng 9/2024, bệnh viện chính thức triển khai ghép tế bào gốc điều trị Thalassemia, trở thành đơn vị đầu tiên tại khu vực miền Trung – Tây Nguyên và là cơ sở thứ hai trên cả nước thực hiện kỹ thuật này. Đến nay, bệnh viện đã thực hiện 71 ca ghép tế bào gốc ở trẻ em, trong đó có 16 ca ghép đồng loại cho bệnh nhi tan máu bẩm sinh chỉ trong 1,5 năm.

Trước nhu cầu ghép tủy ngày càng tăng, Bệnh viện Trung ương Huế đã mở rộng hệ thống phòng ghép, đưa vào hoạt động thêm 2 phòng mới, cho phép triển khai đồng thời nhiều ca ghép cho bệnh nhi. Trong thời gian tới, Bệnh viện sẽ tiến hành ghép nửa thuận hợp thường quy cho những cháu mắc bệnh Thalassemia nhưng không có sự tương thích hoàn toàn HLA với anh chị em và ba mẹ.

Trước nhu cầu điều trị ngày càng tăng, Bệnh viện Trung ướng Huế đã mở rộng hệ thống phòng ghép, đưa vào hoạt động thêm hai phòng mới, cho phép triển khai đồng thời nhiều ca ghép cho bệnh nhi. Thời gian tới, bệnh viện dự kiến thực hiện ghép nửa thuận hợp thường quy cho các bệnh nhi Thalassemia không có sự tương thíc hoàn toàn với anh chị em và cha mẹ, qua đó mở rộng thêm cơ hội điều trị cho người bệnh.